Eine aktuelle Analyse hat die Zulassungsentscheidungen von 814 von der US‑Food‑and‑Drug‑Administration (FDA) als Orphan‑Drug‑Produkt zwischen 2011 und 2023 mit den entsprechenden Entscheidungen der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) verglichen. Die Untersuchung ergab, dass nur ein Drittel der US‑Zulassungen gleichzeitig in der EU mit Orphan‑Status zugelassen wurden, während ein erheblicher Teil entweder nur ohne Orphan‑Bezeichnung oder gar nicht autorisiert war.
Methodik und Datenbasis
Die Forscher nutzten die FDA‑Datenbank für Orphan‑Drug‑Designationen und -Zulassungen sowie die EMA‑Datenbank für Arzneimittel. Durch deskriptive Statistik wurden Trends ermittelt und mittels univariater logistischer Regression Zusammenhänge zwischen regulatorischer Divergenz und Merkmalen wie Therapiegebiet, Unternehmensgröße, Sitz des Unternehmens und Prüfungszeitraum untersucht.
Ergebnisse: Zulassungsunterschiede
Von den 814 US‑Orphan‑Zulassungen erhielten 29 % eine gleichzeitige EMA‑Zulassung mit Orphan‑Status, 38 % wurden von der EMA zwar zugelassen, jedoch ohne Orphan‑Bezeichnung, und 33 % fanden keine EMA‑Autorisation.
Einfluss von Therapiegebiet und Unternehmensgröße
Im Vergleich zu onkologischen Produkten hatten nicht‑onkologische Zulassungen geringere Chancen auf eine EMA‑Autorisation (OR 0,53), erreichten jedoch bei vorhandener Autorisation höhere Wahrscheinlichkeiten für eine Orphan‑Bezeichnung (OR 2,36). Kleine und mittlere Unternehmen wiesen im Vergleich zu Großunternehmen niedrigere Chancen auf eine EMA‑Autorisation (OR 0,45 bzw. 0,29), erzielten jedoch bei autorisierten Produkten höhere Wahrscheinlichkeiten für eine Orphan‑Bezeichnung (OR 2,95 bzw. 2,14).
Zeitliche Entwicklung
Im Prüfungszeitraum 2017–2023 war die Wahrscheinlichkeit einer EMA‑Autorisation im Vergleich zu 2011–2016 signifikant geringer (OR 0,66, p = 0,013), was auf eine zunehmende Divergenz der regulatorischen Ergebnisse hinweist.
Interpretation der Ergebnisse
Die Autoren führen die Diskrepanz teilweise auf unterschiedliche regulatorische Kriterien zurück, insbesondere auf Anforderungen an den Nachweis eines signifikanten Nutzens und auf biomarker‑definierte Subpopulationen in der Onkologie. Sie betonen zudem, dass fehlende EU‑Marktzulassungen nicht ausschließlich durch regulatorische Hürden, sondern auch durch unzureichende kommerzielle Anreize bedingt sein können.
Implikationen fĂĽr Patienten und Politik
Die Studie legt nahe, dass Orphan‑Incentives allein nicht ausreichen, um den Markteintritt in Europa zu sichern, und dass aktuelle Reformen der EU‑Incentivierung möglicherweise nicht das gewünschte Ziel einer verbesserten Versorgung von Patienten mit seltenen Erkrankungen erreichen. Weitere Untersuchungen seien nötig, um die Rolle von Wirtschaftlichkeit und regulatorischen Unterschieden genauer zu beleuchten.
Dieser Bericht basiert auf Informationen von PLOS Medicine, lizenziert unter Creative Commons BY 4.0 (Open Access). Wissenschaftliche Inhalte, offen zugänglich.
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