Patientenspezifische midbrain‑ähnliche Organoide modellieren neuronopathische Gaucher‑Krankheit
Hintergrund der ErkrankungNeuronopathische Gaucher‑Krankheit (nGD) ist eine lysosomale Speicherkrankheit, die durch Mutationen im GBA1‑Gen verursacht wird. Die Mutationen fĂĽhren zu einem Defekt des sauren β‑Glucosidase‑Enzyms (GCase) und zur Anreicherung von…